TRPML1(Transient Receptor Potential Channel Mucolipin-1)是一种溶酶体钙离子释放阳离子通道,是通道粘磷脂亚家族的成员。它介导溶酶体的钙离子信号和平衡,在内吞途径的下部发挥作用。编码TRPML1(MCOLN1)的基因发生突变会导致IV型粘脂质贮积症(MLIV),以神经变性、精神运动迟缓、眼科缺陷和失弛缓症为特征。在细胞水平上,MLIV患者的成纤维细胞表现出内溶酶体后期区室的扩大和吞噬、自噬功能障碍以及脂质和糖胺聚糖的积累。TRPML1定位于溶酶体,IV型粘脂病的表型与溶酶体贮积病相似,而溶酶体贮积病的病因与溶酶体功能障碍直接相关。因此,对于TRPML1有效的选择性的拮抗剂筛选,已成为目前行业热点。
爱思益普电生理团队构建了表达TRPML1的细胞系以及相关的全细胞膜片钳和FLIPR检测方法,具有丰富的药物筛选经验。