作者：北京爱思益普生物科技股份有限公司 2024-04-11T00:00 (访问量:21775)
TRPML1通道是粘磷脂亚家族的成员，具有六个跨膜螺旋 (S1~S6)，以及一个由S5、S6和2个孔螺旋 (PH1和PH2) 组成的孔区域。它是一种释放 Ca2+的阳离子通道，可以介导溶酶体的钙信号传导和稳态，也是转运和自噬相关事件的重要调节因子。如图所示，TRPML1调控 Ca2+的释放是溶酶体胞吐作用所必需的，TPC通道调节溶酶体pH和膜电位，两者相互作用，参与溶酶体 Ca2+运输，TRPML1将 Ca2+从溶酶体腔转移到细胞质，在许多内溶酶体依赖的细胞过程（如胆固醇积累、脂质转运、胞外转运和自噬）中是必不可少的。
TRPML1的突变能够导致溶酶体贮积病黏液脂病 IV (MLIV) 的发生，会造成认知、语言和运动缺陷和视网膜变性等各种症状的发生，因此TRPML1作为治疗溶酶体贮积症的靶点，在临床上表现出巨大的潜能。
爱思益普团队已构建TRP受体的稳转细胞系，完成了TRPML1受体药物体外筛选模型，更快的助力新药研发。
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